¿Sufre miocardiopatía amiloide por transtirretina (MC ATTR)? (MC-ATTR)?
Si usted o un ser querido sufre MC ATTR, le proponemos el estudio CLEOPATTRA
La miocardiopatía amiloide por transtirretina, o MC ATTR, es una afección cardíaca rara, progresiva y potencialmente mortal en la que la proteína transtirretina (TTR) mal plegada se acumula en el miocardio y provoca insuficiencia cardíaca.
Sufrir MC ATTR puede resultar abrumador y limitante. Los tratamientos actuales se centran principalmente en prevenir la formación de nuevos depósitos de proteínas en el corazón, pero no eliminan los depósitos que ya se han formado. Esta laguna en el tratamiento pone de relieve la necesidad apremiante de tratamientos que no solo ayuden a aliviar los diversos síntomas de manera más eficaz, sino que además tengan como objetivo mejorar su calidad de vida en general.
Pero hay esperanza. Juntos, podemos trabajar para encontrar posibles soluciones. Por eso, le proponemos que se plantee participar en el estudio CLEOPATTRA, en el que se evalúa un medicamento en estudio para la MC ATTR que también se puede usar junto con los tratamientos de referencia.
En el estudio CLEOPATTRA se evalúa un medicamento en estudio llamado NNC6019 0001, un tratamiento con anticuerpos que podría reducir o incluso revertir los depósitos de amiloide en el corazón. La finalidad de este estudio es obtener información sobre la eficacia del NNC6019 0001 para reducir las muertes y las enfermedades relacionadas con el corazón y la circulación sanguínea, y comprobar si se tolera bien. En el estudio también se examinará si el medicamento del estudio aumenta la capacidad para caminar y la calidad de vida. En ensayos anteriores se ha demostrado que este tratamiento ayudó a mejorar los síntomas de insuficiencia cardíaca en personas con MC ATTR.
Este es el primer medicamento en estudio diseñado para administrarse junto con los tratamientos de referencia para la MC ATTR. Durante el estudio, podrá continuar con cualquier tratamiento recomendado por su médico y su equipo de atención médica, incluido el tratamiento general para la insuficiencia cardíaca.
Los participantes podrán recibir:
Acceso a un medicamento en estudio que puede ayudar o no a las personas con MC ATTR más avanzada.
Atención exhaustiva y supervisión especializada, además de poder continuar con su tratamiento de referencia actual.
Compensación por su tiempo y los desplazamientos de los pacientes y sus cuidadores.
Es posible que pueda participar si:
- Tiene 18 años o más.
- Haber recibido un diagnóstico de MC ATTR, ya sea hereditaria (ATTRh) o de tipo natural (ATTRn).
- Tiene acumulación de proteínas y engrosamiento en el corazón y síntomas de insuficiencia cardíaca.
- Lleva con una pauta estable de medicamentos para el corazón (excepto diuréticos) al menos 4 semanas cuando reciba la primera dosis del medicamento del estudio.
- Puede caminar más de 50 metros en una prueba de marcha de 6 minutos.
Para participar en el estudio CLEOPATTRA, tendrá que cumplir otros requisitos.
Póngase en contacto con uno de nuestros médicos del estudio para comprobar si cumple todos los requisitos. Los médicos del estudio buscan incluir a una población diversa en este ensayo clínico.
La duración total de su participación en el estudio CLEOPATTRA variará dependiendo de cuándo empiece a participar, y consta de lo siguiente:
- Periodo de selección: hasta 6 semanas (o hasta 12 semanas si participa en el subestudio de imágenes cardíacas).
- Periodo de tratamiento: visitas del estudio frecuentes, con la posibilidad de que se le administren algunas infusiones en su domicilio. El médico del estudio le explicará con más detalle el calendario de visitas durante la selección.
- Seguimiento: 16 semanas después de dejar de tomar el medicamento del estudio o el placebo
Si cumple los requisitos y decide participar en el estudio CLEOPATTRA, se le asignará de forma aleatoria (como si se decidiera a cara o cruz) a recibir el medicamento del estudio, NNC6019 0001, o un placebo, que tiene el mismo aspecto que el medicamento del estudio, pero no contiene ningún principio activo. El uso de un placebo en un estudio es la mejor manera de averiguar si el tratamiento que se está evaluando funciona mejor que no recibir ningún tratamiento o que recibir el tratamiento de referencia.
Tanto el NNC6019 0001 como el placebo se administran mediante una infusión (en una vena del brazo).
Durante el estudio, también se le harán pruebas genéticas (análisis de sangre) si nunca se las han hecho.
Subestudio de resonancia magnética cardíacaEn algunos países, el estudio CLEOPATTRA incluye un estudio de imágenes cardíacas recomendado, pero opcional, en el que se utilizan resonancias magnéticas cardíacas para comprobar la eficacia del medicamento del estudio para reducir la acumulación de proteínas en el corazón.
Esto implica el uso de una prueba no invasiva de diagnóstico por la imagen, para observar la estructura y el funcionamiento del corazón. Para este subestudio se necesita un consentimiento aparte, que el médico del estudio revisará con usted en caso de que decida unirse.
Los participantes deben cumplir criterios adicionales para participar en este subestudio opcional.
¿Qué son las resonancias magnéticas cardíacas (RMC)? La resonancia magnética cardíaca (RMC) es un procedimiento no invasivo de diagnóstico por la imagen en el que se utiliza un potente campo magnético para generar imágenes detalladas del corazón. Estas imágenes ayudan a los médicos a ver cómo funciona el corazón y a evaluar la presencia de depósitos de amiloide, que son frecuentes en la MC ATTR.
- Las RMC no emiten radiación.
- En cada procedimiento de RMC deberá utilizarse un medio de contraste, un colorante especial que ayuda a obtener imágenes detalladas del corazón.
- El medio de contraste se inyectará en una vena del brazo, desde donde se desplazará hasta el corazón.
- El contraste utilizado es específico para las RM y no está relacionado con el contraste yodado que se utiliza para otros tipos de estudios de diagnóstico por la imagen.
¿Por qué forma parte de este estudio? Las RMC ayudarán a los investigadores a evaluar el alcance y la naturaleza de los depósitos de amiloide en el corazón. Los resultados de esta prueba también ayudarán a determinar qué tal está funcionando el medicamento del estudio, NNC6019 0001, en los participantes con MC ATTR.
¿Quiénes pueden participar en el subestudio?
Es posible que sea usted apto/a para participar en el subestudio si:
- No lleva un marcapasos ni un cardiodesfibrilador implantable (CDI).
- No tiene alergia al contraste utilizado en la prueba ni reacciones a fármacos que contengan gadolinio.
- No tiene una filtración glomerular estimada <30 ml/min/1,73 m2
¿Qué beneficio podría tener participar en el subestudio? Participar en el subestudio de RMC le ofrece una oportunidad única para obtener información más detallada sobre la salud de su corazón. Los resultados de la prueba pueden ayudarles a usted y a su médico a conocer mejor la progresión de su enfermedad y la respuesta al tratamiento. Esto podría proporcionar información valiosa para su tratamiento médico general.
¿Es obligatorio participar en el subestudio?? No, la participación en el subestudio de RMC es completamente opcional. Puede decidir si desea participar o no. Si decide hacerlo, es libre de abandonar el subestudio en cualquier momento y por cualquier motivo, sin que dicha decisión afecte a su participación en el estudio CLEOPATTRA principal.
- Las RMC se utilizarán para detectar el alcance y la naturaleza de los depósitos de amiloide en la MC ATTR.
- Las RMC no emiten radiación.
- Los resultados de la prueba pueden ayudar a averiguar si el medicamento del estudio, NNC6019 0001, está afectando a su salud.
- Su participación en el subestudio de RMC depende únicamente de usted. Puede abandonar el subestudio en cualquier momento y por cualquier motivo.
Introduzca su localidad o el código postal para buscar un centro del estudio cerca de usted.
Seleccione el centro del estudio que le resulte más cómodo.
Responda el cuestionario
Las siguientes preguntas están diseñadas para ayudar a determinar si un posible participante puede ser apto para participar en el estudio CLEOPATTRA.
Un ensayo clínico es un estudio de investigación en el que se evalúan posibles opciones de tratamiento nuevas para los pacientes. La mayoría de los medicamentos, tratamientos, productos sanitarios y herramientas utilizados actualmente en el campo de la medicina comenzaron en un ensayo clínico. Los organismos reguladores deben revisar los resultados de los ensayos clínicos antes de aprobar un medicamento, tratamiento o producto sanitario. Los participantes en ensayos clínicos deben cumplir criterios específicos para participar y pueden retirarse de un estudio en cualquier momento.
Preguntas frecuentes
En el estudio CLEOPATTRA se evalúa un medicamento en estudio llamado NNC6019‑0001 para comprobar qué efecto puede tener en su MC‑ATTR y en los síntomas y acontecimientos relacionados con la salud.
Este es el primer medicamento en estudio diseñado para administrarse junto con los tratamientos de referencia para la MC‑ATTR. Durante el estudio, podrá continuar con cualquier tratamiento recomendado por su médico y su equipo de atención médica, incluido el tratamiento general para la insuficiencia cardíaca.
El estudio CLEOPATTRA durará un máximo de 4 años. Consta de hasta 6 semanas de selección (o hasta 12 semanas si participa en el subestudio de imágenes cardíacas), seguidas de un periodo de tratamiento en el que recibirá infusiones. Algunas infusiones puede administrarlas en el domicilio un enfermero de atención médica a domicilio. Después de terminar el tratamiento del estudio o si se retira antes de tiempo, tendrá una visita de seguimiento 16 semanas después de haber recibido la última dosis del medicamento del estudio o del placebo.
Averigüe si cumple los requisitos previos.
Subestudio de resonancia magnética cardíaca
Como parte del estudio CLEOPATTRA, puede tener la posibilidad de participar en un subestudio opcional de imágenes cardíacas (en países seleccionados), que implica el uso de una prueba no invasiva de diagnóstico por la imagen para observar la estructura y el funcionamiento del corazón.
Obtenga más información sobre el subestudio de imágenes cardíacas
La participación en el estudio CLEOPATTRA es totalmente voluntaria. Si opta por no participar, dicha decisión no afectará a la atención médica habitual que recibe en la actualidad ni a la que reciba en el futuro. Si participa, podrá optar por abandonar el estudio en cualquier momento y por cualquier motivo.
- Reacciones de hipersensibilidad: respuestas seudoalérgicas provocadas por el sistema inmunitario, como erupción cutánea, picor o hinchazón.
- Inflamación miocárdica: hinchazón o irritación del miocardio.
- Arritmia cardíaca: latidos cardíacos irregulares o anómalos.
La participación en este estudio y la administración del fármaco del estudio pueden ser beneficiosas para usted o no.
Si se inscribe en el estudio CLEOPATTRA, recibirá de forma gratuita:
- El medicamento del estudio, NNC6019-0001, o un placebo.
- Apoyo y atención médica exhaustiva por parte del equipo del estudio.
- El reembolso de los gastos relacionados con el estudio (desplazamientos y comidas de los participantes y los cuidadores).
- La posibilidad de realizar algunas visitas en el domicilio.
- La oportunidad de ayudarnos a obtener más información sobre el medicamento del estudio, lo que puede ayudar a otras personas con MC-ATTR en el futuro.
Durante un estudio clínico, puede recibir el medicamento del estudio que se está estudiando. Esto sucederá en momentos programados a lo largo del estudio, una sola vez o en varias ocasiones, dependiendo del medicamento. Si participa, también se le realizarán los siguientes procedimientos para mantener un seguimiento de su salud: comprobación de las constantes vitales, análisis de sangre, exploraciones físicas u otras evaluaciones necesarias para obtener la información requerida sobre el medicamento del estudio. En algunos estudios, es posible que no reciba el medicamento del estudio, sino un placebo. El personal del centro y el equipo médico realizan en todo momento un estrecho seguimiento de todos los voluntarios del estudio para garantizar su seguridad. Durante el estudio CLEOPATTRA, también se le harán pruebas genéticas (análisis de sangre) si nunca se las han hecho.
Placebo: Un placebo tiene el mismo aspecto que el medicamento del estudio que se está evaluando, pero no contiene ningún principio activo. En las investigaciones comparativas con placebo, un grupo recibe el tratamiento inactivo y otro, el tratamiento activo. Esta es la mejor manera de determinar si el tratamiento que se está evaluando funciona mejor que no recibir ningún tratamiento o que recibir un tratamiento de referencia.
Novo Nordisk (el promotor del estudio) reembolsará a todos los participantes del estudio y a sus cuidadores los gastos de desplazamiento y de otro tipo que estén relacionados con el estudio. Si desea obtener más información, hable con un miembro del equipo del estudio durante las visitas.
Existen numerosos motivos para participar en una investigación clínica. Para empezar, permite a los participantes desempeñar un papel más proactivo en su propia salud al recibir un posible tratamiento para una enfermedad o afección que están sufriendo en ese momento. Asimismo, los participantes contribuyen en gran medida a la comercialización de medicamentos muy necesarios, lo que beneficia a miles de personas que también padecen esa enfermedad o afección.
Tenemos el compromiso de incluir participantes de muy distintas procedencias en nuestro ensayo clínico. Al garantizar la diversidad de nuestra población participante, nuestro objetivo es recopilar datos completos que ayuden a que los avances médicos sean más accesibles y pertinentes para todas las comunidades.
Todo ensayo clínico debe ser revisado y está sujeto a una supervisión continua por parte de un comité de revisión reglamentaria, con el fin de garantizar que haya la menor cantidad posible de riesgos y que estos merezcan la pena teniendo en cuenta los posibles beneficios para el participante del estudio. Su participación es voluntaria, por lo que tiene derecho a interrumpirla y abandonar el estudio en cualquier momento y por cualquier motivo, sin sufrir ninguna penalización ni la pérdida de las prestaciones a las que tenga derecho.
El responsable de llevar a cabo este estudio clínico es Novo Nordisk.
